纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜疾病基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和Ebio Medicine上。我们的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的莱伯氏遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。目前已基于I/II期临床试验数据与CDE就III期临床方案达成一致意见。公司管线还包括ND1介导的LHON（公司第二款美国FDA授予ODD称号新药）、常染色体显性视神经萎缩、视神经保护、血管性视网膜病变等临床前候选药物。纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能，以支持未来的商业需求。